Într-un nou studiu clinic, pacienții cu leucemie limfoblastică acută de tip B (B-ALL) care nu prezentau dovezi de celule canceroase reziduale după tratamentele anterioare au avut rezultate comparabile, indiferent dacă au primit un regim de condiționare pe bază de chimioterapie sau iradiere totală a corpului (TBI), considerată standardul actual înaintea transplantului de celule stem hematopoietice. Constatările ar putea permite ca tot mai mulți pacienți să evite TBI și efectele sale secundare pe termen lung.
Acesta este primul studiu care testează utilizarea unui regim de condiționare exclusiv chimioterapic la pacienții fără boală reziduală măsurabilă (MRD), evaluată prin secvențiere de nouă generație (NGS), înainte de începerea procesului de condiționare pre-transplant. Studiul și-a atins obiectivul principal, obținând o rată de supraviețuire fără recidivă la doi ani comparabilă cu cea a unui grup observațional de pacienți care au primit condiționare bazată pe TBI, potrivit news-medical.
B-ALL este un tip de cancer al măduvei osoase care duce la acumularea de celule B anormale, un tip de globule albe. Este cea mai frecventă formă de leucemie la copii și cel mai frecvent subtip de ALL la adulți. Transplantul alogenic de celule stem hematopoietice este un tratament curativ recomandat pacienților cu risc ridicat de recidivă. Înainte de transplant, pacienții trebuie să urmeze un regim de condiționare intens, cu chimioterapie și radiații, pentru a curăța măduva și a face loc celulelor transplantate. Deși studiile anterioare sugerează că TBI oferă rezultate mai bune decât chimioterapia în general, iradierea este asociată cu efecte negative pe termen lung asupra memoriei, funcției endocrine și cu risc crescut de apariție a altor tipuri de cancer.
Studiul a utilizat tehnica NGS a rearanjărilor receptorilor IgH ai celulelor B (NGS-MRD) pentru a identifica pacienții fără boală detectabilă, cercetătorii ipotezând că aceștia ar putea fi candidați buni pentru un regim de condiționare cu chimioterapie, fără creșterea riscului de recidivă.
În total, 51 de pacienți MRD-negativi au fost incluși și au primit transplant după un regim chimioterapic. La momentul diagnosticului de B-ALL, vârstele variau între 2 și 30 de ani, cu o vârstă mediană de 13,5 ani. Jumătate dintre pacienți erau băieți. La momentul transplantului, jumătate se aflau în prima remisiune completă, iar cealaltă jumătate în a doua remisiune completă.
Până în prezent, pacienții au fost urmăriți o perioadă mediană de 2,3 ani (între câteva luni și șase ani). Cercetătorii au comparat rezultatele cu cele ale unui grup observațional de 151 de pacienți care primiseră condiționare standard TBI.
La puțin peste doi ani, 82% dintre pacienții care au primit condiționare chimioterapică erau în viață, iar 76,3% erau în viață fără recidivă. Doisprezece la sută au decedat din cauze non-oncologice, iar alți 12% au prezentat recidivă. Supraviețuirea globală și cea fără evenimente au fost similare între grupurile cu și fără TBI.
Pe baza acestor rezultate, cercetătorii afirmă că testul NGS-MRD poate fi un biomarker util pentru identificarea pacienților care pot evita în siguranță TBI. „Acest studiu stabilește cu adevărat un nou standard de îngrijire pentru acești pacienți”, a declarat dr. Abdel-Azim. „Folosind această abordare ghidată, pacienții NGS-MRD negativi ar putea primi un regim de condiționare fără TBI.”
Boala grefă-contra-gazdă (GVHD) este o complicație frecventă a transplantului de celule stem, în care celulele transplantate atacă organismul pacientului. Zece la sută dintre participanți au prezentat forme acute de grad 3-4 de GVHD, iar 21% au dezvoltat forme cronice care au necesitat tratament sistemic.
Vârsta mică la diagnostic și vârsta mai mică la transplant au fost asociate cu rezultate mai slabe. Printre pacienții NGS-MRD negativi, cei cu anomalii genetice cu risc ridicat au avut rezultate similare cu cei fără astfel de anomalii.
Cercetătorii intenționează să investigheze în continuare anomaliile genetice și alți factori care pot influența rezultatele, pentru a putea recomanda regimul optim de condiționare în funcție de profilul individual de risc al fiecărui pacient.
Comentează