Premieră medicală în Suedia: celule pancreatice modificate genetic, funcționale 12 săptămâni fără tratament imunosupresor.
O echipă de la Spitalul Universitar Uppsala, Suedia, a reușit o performanță medicală în premieră mondială: celule insulare pancreatice provenite de la un donator, modificate genetic pentru a evita atacul sistemului imunitar, au fost transplantate unui pacient cu diabet zaharat de tip 1 și au funcționat timp de 12 săptămâni fără a fi nevoie de medicamente imunosupresoare.
Rezultatele, publicate în New England Journal of Medicine, deschid perspective pentru un tratament capabil să înlocuiască terapia actuală cu insulină, evitând efectele secundare severe ale imunosupresiei pe termen lung.
Cum a decurs intervenția
Participantul unic la studiu, un bărbat de 42 de ani diagnosticat cu diabet de tip 1 încă din copilărie, a primit celule prelevate din pancreasul unui donator compatibil. Folosind tehnologia CRISPR-Cas12b, cercetătorii au eliminat două gene implicate în declanșarea răspunsului imun și au stimulat producerea proteinei CD47, care ajută celulele să „se ascundă” de sistemul imunitar.
Celulele astfel modificate au fost regrupate în structuri asemănătoare Insulelor lui Langerhans și injectate în mușchiul brațului stâng, fără administrarea de glucocorticoizi, antiinflamatoare sau imunosupresoare.
Rezultatele monitorizării
Pe parcursul a 84 de zile, testele au arătat că celulele hipoimune nu au declanșat reacții de respingere. Markerii de producere a insulinei (peptida C) s-au menținut la niveluri semnificative și au crescut după mese, indicând funcționarea celulelor transplantate. Hemoglobina glicozilată a scăzut cu 42%, semn al unui control glicemic îmbunătățit.
Investigațiile RMN și PET au confirmat că celulele transplantate erau vii și active, fără semne de inflamație locală. Pacientul a continuat să utilizeze insulină, întrucât transplantul a acoperit doar aproximativ 7% din necesarul total de celule beta.
Impact și perspective
Specialiștii subliniază că studiul demonstrează viabilitatea și funcționalitatea pe termen scurt a celulelor pancreatice modificate genetic în organismul uman. Dacă metoda va fi optimizată, ar putea permite înlocuirea celulelor beta la pacienții cu diabet de tip 1, fără riscurile imunosupresiei, și ar putea îmbunătăți radical calitatea vieții a milioane de bolnavi.
Această cercetare reprezintă un pas important către o posibilă vindecare a diabetului zaharat de tip 1 și un nou model de terapie celulară personalizată.
Comentează