Un medicament inovator ar putea deveni prima alternativă farmaceutică viabilă la transplantul hepatic pentru pacienții diagnosticați cu colangită sclerozantă primară (PSC), o boală autoimună gravă care afectează canalele biliare intra și extrahepatice.
Medicamentul, denumit Irqirvo (cu substanța activă elafibranor), a fost recent aprobat de autoritățile europene pentru tratarea unei afecțiuni similare – colangita biliară primară (CBP).
Colangita sclerozantă primară este o afecțiune cronică rară, dar progresivă, ce poate duce la insuficiență hepatică. În prezent, singura opțiune terapeutică eficientă în formele avansate rămâne transplantul de ficat. Însă acest nou tratament promite o alternativă care ar putea schimba radical abordarea medicală a bolii.
Medicamentul funcționează prin stimularea unor molecule ce reglează metabolismul acizilor grași și prin inhibarea sintezei acizilor biliari, procese implicate direct în afectarea hepatică.
Într-un studiu clinic de fază intermediară desfășurat timp de 12 săptămâni pe 68 de pacienți cu PSC, administrarea zilnică de elafibranor în doze de 80 sau 120 mg a dus la scăderi semnificative ale enzimelor hepatice, efectele fiind vizibile chiar din prima lună de tratament. De asemenea, pacienții au înregistrat o ameliorare a fibrozei hepatice și a pruritului colestatic, simptom frecvent și extrem de deranjant pentru cei afectați de boală.
„PSC este o boală hepatică severă, iar în prezent transplantul reprezintă singura opțiune cu adevărat eficientă. Acest nou tratament oferă o rază de speranță pentru pacienți”, a declarat dr. Cynthia Levy, coordonatoarea studiului, de la University of Miami Miller School of Medicine.
Deși rata efectelor adverse a fost similară în toate grupurile de testare, cercetătorii subliniază că sunt necesare studii clinice de amploare pentru a confirma eficiența pe termen lung și siguranța tratamentului.
Medicamentul a fost dezvoltat inițial de compania farmaceutică Genfit, dar drepturile asupra lui au fost achiziționate de Ipsen în 2021. Compania franceză urmează să prezinte rezultatele studiului la conferința European Association for the Study of the Liver, care va avea loc între 7 și 10 mai, la Amsterdam.
Comentează