Premium
O nouă opţiune de tratament pentru pacienţii cu mielom multiplu care au fost trataţi anterior cu cel puţin trei terapii ar putea fi în curând disponibilă în Uniunea Europeană, potrivit news.ro.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) au recomandat autorizarea medicamentului Elrexfio (elranatamab) ca monoterapie pentru această categorie de pacienţi.
Mielomul multiplu este un cancer rar al celulelor plasmatice, un tip de globule albe din sânge care produce anticorpi şi se găseşte în măduva osoasă.
În mielomul multiplu, proliferarea celulelor plasmatice este scăpată de sub control, ceea ce duce la multiplicarea celulelor plasmatice anormale, imature, şi umplerea măduvei osoase. Când celulele plasmatice devin canceroase, ele nu mai protejează organismul de infecţii şi produc proteine anormale care pot cauza probleme care afectează rinichii, oasele sau sângele.
O serie de noi medicamente pentru tratamentul mielomului multiplu au fost dezvoltate şi aprobate în ultimii ani, ceea ce a dus la o îmbunătăţire constantă a ratei de supravieţuire a pacienţilor.
Cu toate acestea, sunt necesare medicamente noi pentru pacienţii care au fost deja trataţi cu cele trei clase principale de medicamente (agenţi imunomodulatori, inhibitori de protează şi anticorpi monoclonali) şi care nu mai răspund la acestea.
Elranatamab, substanţa activă din Elrexfio, este un anticorp monoclonal care vizează simultan două proteine. Prin ataşarea în acelaşi timp la o proteină numită antigen de maturare a celulelor B (BCMA), care este prezentă pe suprafaţa celulelor de mielom multiplu, şi la CD3, o proteină care este prezentă pe celulele T (celule din sistemul imunitar), medicamentul activează celulele T pentru a ucide celulele de mielom multiplu.
Medicamentul Elrexfio a fost sprijinit prin schema PRIority Medicines (PRIME) a EMA, care oferă sprijin ştiinţific şi de reglementare precoce şi îmbunătăţit medicamentelor care au un potenţial deosebit de a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute ale pacienţilor.
Recomandarea pentru emiterea autorizaţiei de punere pe piaţă condiţionată s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 2.
Partea studiului care a fost considerată pivot a investigat eficacitatea monoterapiei Elrexfio la 123 de participanţi cu mielom multiplu refractar, care au primit cel puţin trei terapii anterioare, inclusiv un agent imunomodulator, un inhibitor de protează şi un anticorp anti-CD38.
Potrivit rezultatelor studiului, 61% dintre pacienţii înscrişi au răspuns la tratamentul cu Elrexfio şi mai mult de 70% dintre pacienţii care au răspuns au o probabilitate de a trăi fără progresie a bolii de 15 luni.
Cele mai frecvente reacţii adverse sunt scăderea nivelului celulelor sanguine, infecţiile şi sindromul de eliberare a citokinelor (CRS). Unul dintre principalele riscuri asociate cu utilizarea elranatamabului este toxicitatea neurologică.
Pentru a confirma rezultatele obţinute în urma studiului pivot, compania va trebui să prezinte date dintr-un studiu randomizat de fază 3, care compară eficacitatea şi siguranţa elranatamab în monoterapie şi elranatamab utilizat în asociere cu daratumumab, faţă de regimul de tratament daratumumab, pomalidomidă şi dexametazonă.
Decizia de autorizare aparţine Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările experţilor din EMA.
