Premium
Un medicament aflat în fază experimentală ar putea trata boala neurodegenerativă Huntington, caracterizată prin demenţă şi coordonare defectuoasă a muşchilor, potrivit BBC. Ceea ce cauzează apariţia acestei boli a fost, pentru prima dată, corectat pe pacienţi. Un medicament experimental, injectat în lichidul cefalorahidian, a redus fără riscuri nivelul de proteine toxice din creier.
Echipa de cercetători de la University College London susţine că există acum speranţă ca boala să fie oprită. Experţii spun că aceasta poate fi cea mai mare descoperire din ultimii 50 de ani în ceea ce priveşte bolile neurodegenerative. Huntington este una dintre cele mai devastatoare boli. Peter Allen, în vârstă de 51 de ani, a fost recent diagnosticat cu această boală ereditară. „Sfârşeşti într-o stare aproape vegetativă, este un final oribil”.
După ce mama şi unchiul lui au murit din cauza acestei maladii, testele au arătat că şi sora şi fratele lui Allen vor dezvolta boala. Toţi copiii celor trei riscă să sufere de Huntington. Moartea celulelor creierului bolnavilor de Huntington provoacă un declin permanent pacienţilor, afectându-le mobilitatea, comportamentul, memoria şi abilitatea de a gândi. Huntington apare, în general, la vârsta mijlocie, după 30 de ani. De la apariţia primelor simptome, oamenii mor în decurs de 10 - 20 de ani.
În Marea Britanie, aproximativ 8.500 de persoane au fost diagnosticate cu Huntington şi alte 25.000 vor dezvolta boala în viitor. Boala este cauzată de o eroare apărută într-o secţiune a ADN-ului, numită gena HTT. Cât priveşte acest nou tratament, 46 de pacienţi au primit medicamentul. El a fost tolerat şi s-a demonstrat o reducere a nivelului HTT în creier. Detaliile acestui test vor fi prezentate şi publicate de oamenii de ştiinţă anul viitor. Tratamentul a fost dezvoltat de Ionis Pharmaceuticals, care a transmis că medicamentul a „depăşit substanţial” aşteptările, iar licenţa a fost vândută companiei Roche, conform news.ro.
