Premium
Agenția americană a produselor alimentare și a medicamentelor (Food and Drug Administration - FDA) a aprobat miercuri lansarea pe piață a primei terapii genice din Statele Unite, ce constă în modificarea genetică a sistemului imunitar al pacienților pentru a combate o formă agresivă de leucemie, informează AFP, citat de AGERPRES.
FDA a susținut astfel, așa cum era de așteptat, recomandările formulate în luna iulie de un grup consultativ de experți independenți.
Noul tratament, Kymriah (tisagenlecleucel), a fost dezvoltat de un cercetător de la Universitatea Pennsylvania și brevetat de laboratorul elvețian Novartis pentru a trata leucemia acută limfoblastică.
Citeşte şi: Tratament contra osteoporozei, realizat dintr-o plantă utilizată în medicina tradițională chinezească
Acest tip de leucemie progresează cu rapiditate și este cancerul sangvin pediatric cel mai frecvent întâlnit în Statele Unite, unde aproximativ 3.100 de cazuri noi sunt diagnosticate în fiecare an în rândul persoanelor cu vârste de până la 20 de ani, potrivit National Cancer Institute.
Kymriah va fi recomandat copiilor și adulților tineri care au rezistat la alte terapii administrate contra acestei leucemii sau care au suferit o recidivă, fapt care se întâmplă în 15-20% din totalul cazurilor diagnosticate.
"Intrăm într-o nouă eră a inovației medicale, prin capacitatea de a reprograma celulele imunitare ale unui bolnav pentru ca ele să poată să distrugă celulele canceroase mortale", a subliniat medicul Scott Gottlieb, administratorul FDA.
"Noile tehnologii, precum terapiile genice și celulare, au potențialul de a transforma medicina actuală, făcând posibile tratarea și chiar vindecarea multor bolnavi considerați până acum incurabili", a adăugat același specialist american într-un comunicat.
Citeşte şi: Leacuri care SCAD colesterolul
Inocuitatea și eficiența Kymriah au fost demonstrate printr-un test clinic realizat pe 63 de bolnavi — copii și adulți tineri — care nu au reacționat pozitiv la alte tratamente sau care au suferit recidive.
Potrivit acestei tehnici, un tratament este creat pentru fiecare pacient, ale cărui celule imunitare sunt prelevate și congelate înainte de a fi trimise la un laborator unde sunt modificate genetic pentru a ataca leucemia.
Rata de remisiune a atins 83% după primele trei luni de tratament, care a constat într-o singură doză de celule imunitare modificate genetic, a precizat FDA.
Însă Kymriah poate avea efecte secundare serioase, inclusiv infecții grave, febră puternică, hipotensiune arterială, tulburări renale și o diminuare a oxigenului din sânge.
În urma succesului înregistrat de acel test clinic, FDA a atribuit în 2014 acestei terapii genice statutul de "descoperire terapeutică", fapt ce permite accelerarea procedurilor de lansare pe piață a noului tratament.
Novartis și alte laboratoare lucrează cu frenezie de câțiva ani pentru a dezvolta tratamente similare împotriva mielomului multiplu, o altă formă de leucemie, și a unei tumori agresive ce apare la nivelul creierului.
Citeşte şi: Avertismentul specialiştilor: Consumul de grăsimi saturate duce la cancer pulmonar .
